Dal Gaslini un nuovo farmaco per combattere "l'alleata" della leucemia
La somministrazione del farmaco passa da una volta al giorno a una alla settimana
Finora il farmaco non era mai stato usato per curare la neutropenia. Grazie però all'intuizione degli ematologi del Gaslini l'rHU metG-CSF da oggi aiuterà a guarire i bambini affetti da questa rara malattia ematologica, che può portare alla leucemia. La scoperta dei medici dell'ospedale genovese è stata pubblicata sulla più prestigiosa rivista del settore Blood.
Carlo Dufour, direttore del reparto di ematologia del Gaslini, spiega i risultati della ricerca: «Dal 1991 esiste un farmaco (G-CSF) che iniettato ogni giorno ha sovvertito la prognosi dei bambini affetti da neutropenia che oggi nel 90% dei casi hanno un’aspettativa di vita normale, sottoponendosi a controlli periodici per monitorare il rischio di trasformazione della neutropenia in leucemia, insito nella malattia stessa. La necessità di somministrazioni giornaliere - continua il professor Dufour - può però rappresentare un ostacolo per il raggiungimento di una protezione ottimale dalla neutropenia»
Una collega del direttore, Francesca Fioredda, dirigente medico del reparto Ematologia e responsabile dello studio, sottolinea che con il nuovo farmaco la somministrazione avviene non più giornalmente ma una volta a settimana: «La somministrazione settimanale di un prodotto anzichè giornaliera migliora completamente la compliance dei pazienti. Il farmaco somministrato ogni 7-9 giorni da risultati superiori a quello dato ogni giorno, sia per quanto riguarda l’aumento del numero dei neutrofili, sia perquanto riguarda la diminuzione delle infezioni, sia per quanto riguarda la qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie, che è migliorata moltissimo, e infine per gli aspetti psicologici legati alla gestione della malattia».
La patologia - La neutropenia cronica severa (NCS) è una malattia rara (1 su 1.000000) caratterizzata da valori bassi di neutrofili (<200 /mmc), un tipo di globulo bianco che difende dalle infezioni batteriche fungine; l'assenza di queste cellule è incompatibile con la vita tanto che, prima della scoperta del farmaco salvavita attualmente in uso, il 90 per cento dei pazienti moriva nei primi anni di vita.
