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Scoperto al Gaslini un nuovo trattamento contro la dermatomiosite giovanile

Grazie a uno studio condotto a livello internazionale e coordinato dal Gaslini, è stato scoperto un nuovo trattamento contro la dermatomiosite giovanile, malattia rara e grave che colpisce i muscoli e la cute causando debolezza muscolare e manifestazioni cutanee

Un nuovo passo avanti nella medicina, una nuova speranza per i piccoli malati: all'ospedale Gaslini è stato scoperto un nuovo trattamento contro la dermatomiosite giovanile. Lo studio condotto all'IRCCS Giannina Gaslini è stato pubblicato sul numero del 29 novembre di "Lancet", e per la prima volta ha paragonato l'efficacia di diverse terapie nel bambino con dermatomiosite giovanile appena diagnosticata.

Lo studio, condotto su 139 pazienti, è il risultato di una sinergia internazionale che è durata anni e che ha coinvolto 101 centri in 30 diversi paesi afferenti alla rete di ricerca denominata "Printo" Paediatric Rheumatology International Trials Organisation il cuo centro di coordinamento è situato presso l'istituto Giannina Gaslini. Grazie a questa rete internazionale, è stato possibile raccogliere in un tempo ragionevole un numero così elevato di pazienti con una malattia così rara e per di più all'esordio dei sintomi.

«La dermatomiosite giovanile è una severa malattia cronica che si osserva sia nell'adulto sia nel bambino, e che colpisce i muscoli e la cute causando debolezza muscolare (con anche, nei casi più gravi, difficoltà a mangiare e respirare) e manifestazioni cutanee in particolare al volto e sulle articolazioni. La causa è sconosciiuta ma si ritiene che la malattia sia di natura autoimmune» spiega il professor Alberto Martini, chairman di Printo e direttore del Dipartimento di Pediatria del Gaslini.

Il trattamento si basa su una terapia immunodepressiva specifica che si avvale del cortisone e di vari farmaci immunosoppressori tra cui - in particolare - il metrotressato e la ciclosporina in associazione con il cortisone. Non si sa, tuttavia, quale sia il trattamento all'esordio della malattia che dia i migliori risultati con i minori effetti collaterali. Infatti, essendo una malattia rara, pochissimi sono gli studi che hanno paragonato l'efficacia di trattamenti diversi sia nell'adulto sia nel bambino.

Lo studio, pensato e coordinato da Nicolino Ruperto (senior scientist di Printo) e da Alberto Martini (chairman di Printo e direttore del Dipartimento di Pediatria del Gaslini) con l'importante contributo di Angela Pistorio (servizio di Epidemiologia e Biostatistica del Gaslini) dimostra che la terapia combinata con metotressato e cortisone (prednisone) è più efficace e comporta minori effetti collaterali rispetto al cortisone da solo o combinato con ciclosporina.

«Prima di questo studio il trattamento iniziale era generalmente costituito dal solo cortisone e metotressato o ciclosporina venivano aggiunti in seguito se la malattia si mostrava, come spesso accade, non sufficientemente controllata» spiega il dottor Ruperto.

Grazie a questi risultati, la terapia studiata e validata dai ricercatori del Gaslini (l'associazione, fin dall'esordio della malattia, di metotressato e cortisone) rappresenterà la terapia standard di riferimento a livello internazionale per la cura della dermatomiosite.

La rilevanza dello studio è anche testimonianza del fatto che "Lancet", una delle più prestigiose riviste mondiali di medicina, ha voluto dedicare al lavoro un editoriale di accompagnamento da parte del professor Miossec.

«Un successo di cui siamo orgogliosi - ha dichiarato il Direttore Generale Paolo Petralia - perché conferma l'alta qualità sia clinica sia scientifica del Gaslini come ospedale pediatrico nel suo insieme, e in particolare dell'Unità Operativa Pediatria II e Reumatologia, diretta dal professor Alberto Martini, ordinario di Pediatria presso la nostra Università e Presidente della Società Europea di Reumatologia Pediatrica (Pres) che è riuscito a costruire una struttura di livello mondiale».

Quello di "Lancet" è uno studio pubblicato a pochi giorni da un altro importante evento organizzato dalla Pediatria II del Gaslini: si tratta di una "consensus conference" che radunerà al Cisef Gaslini il 4 e 5 dicembre 12 dei massimi esperti di reumatologia pediatrica del mondo, con lo scopo di definire la nuova classificazione dell'artrite idiopatica giovanile, termine sotto il quale vengono raggruppate tutte le artriti croniche del bambino. 

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