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Gaslini: scoperti due farmaci contro l'artrite idiopatica giovanile

I risultati dei 2 studi pubblicati in 2 articoli dal New England Journal of Medicine, che ha definito “rivoluzionaria” la scoperta dei ricercatori del Gaslini

Genova - «Una nuova era nel trattamento dell’artrite idiopatica giovanile sistemica» è il titolo dell’editoriale del numero del 20 dicembre 2012 del New England Journal of Medicine dedicato alla rivoluzionaria scoperta messa a segno grazie al fondamentale contributo dei ricercatori del Giannina Gaslini di Genova – l’Istituto al primo posto nella ricerca scientifica pediatrica in Italia - per la cura di una delle più gravi forme di artrite cronica del bambino.

 

Il New England Journal of Medicine, la più importante rivista scientifica internazionale ha pubblicato due studi realizzati grazie alla rete Printo (Pediatric Rheumatology International Trial Organization) che dimostrano l’efficacia di due nuovi farmaci nell’artrite idiopatica giovanile sistemica.

«Due studi internazionali guidati dai ricercatori del Gaslini, che portano al letto del paziente due farmaci efficaci e sicuri rappresentano l'esemplificazione più evidente della perfetta sinergia tra clinica e ricerca del nostro Irccs. Cura e ricerca, inscindibilmente ed organicamente connesse, e poi formazione continua, per continuare a essere leader nella assistenza pediatrica e nella ricerca scientifica: in questa sfida risiede lo sviluppo del Gaslini, Istituto 'di ricerca e cura', con la condizione unica di essere anche struttura ospedaliera, fornita di tutte le specialità mediche e chirurgiche, e struttura universitaria, di formazione e di insegnamento» ha commentato il direttore generale del Gaslini, dottor Paolo Petralia.

«I due studi controllati sono il risultato di un vasto sforzo collaborativo internazionale che ha coinvolto la rete che noi dirigiamo (Printo) e l’analoga rete nordamericana (Prcsg); i due studi, riportati in due differenti articoli sullo stesso numero della rivista, hanno dimostrato l’efficacia di due diversi farmaci (già in commercio con altre indicazioni) nella terapia della artrite idiopatica giovanile sistemica, la più severa delle forme di artrite cronica dell’infanzia: si tratta di canakinumab, un anticorpo diretto contro interleuchina 1 e tocilizumab, diretto invece contro il recettore solubile di interleuchina 6» annuncia il professor Alberto Martini, direttore l’Unità Operativa di Pediatria e Reumatologia del Gaslini e direttore di Printo.

«Entrambe le interleuchine hanno un ruolo centrale nel generare il processo infiammatorio dell’artrite idiopatica giovanile sistemica, caratterizzata da un’artrite severa e da sintomi generali come febbre elevata e persistente - spiega il dottor Nicolino Ruperto ricercatore della Pediatria e Reumatologia del Gaslini, primo firmatario di uno dei due studi e coordinatore di Printo - In un’alta percentuale di pazienti l’utilizzo di uno dei due farmaci induce remissione della malattia o un miglioramento molto importante».

«Questi farmaci – conclude il professor Alberto Martini, che è anche presidente della Società Europea di Reumatologia pediatrica (Paediatric Rheumatology European Association o PRES) - destinati a pazienti che venivano trattati soprattutto con cortisone, rivoluzioneranno il trattamento della malattia e miglioreranno in maniera sostanziale la sua prognosi a lungo termine».

Un altro successo per l’Unità Operativa di Pediatria e Reumatologia del Gaslini, che ha già ricevuto dall’EULAR European league against rheumatisms (Società Europea di Reumatologia) l’accreditamento a Centro di Eccellenza in Reumatologia (anni 2008- 2013). Oltre ad essere l’unico centro di eccellenza in reumatologia riconosciuto dall’EULAR in Italia è anche l’unico centro di eccellenza in Europa per quanto riguarda la reumatologia pediatrica.

L’Unità Operativa è sede per l’appunto della direzione e del coordinamento di Printo (Pediatric Rheumatology International Trial Organization), la più vasta rete internazionale per la sperimentazione di nuove terapie nelle malattie reumatiche del bambino che comprende tutti i centri di reumatologia pediatrica europei oltre a molti centri di altre nazioni (per un totale di 50 Paesi rappresentati). Printo ha anche messo a punto un sito web informativo per le famiglie di bambini affetti da malattie reumatiche consultabile all’indirizzo: www.printo.it/pediatric-rheumatology.

Cos’è l’Artrite idiopatica giovanile
«Sotto il termine di artrite idiopatica giovanile (AIG) sono comprese tutte le forme di artrite cronica che colpiscono il bambino e che sono caratterizzate per l’appunto da un processo infiammatorio cronico che si svolge all’interno dell’articolazione. Sono malattie molto invalidanti perché impattano in maniera rilevante sulle attività della vita quotidiana e possono causare danni importanti alle articolazioni interessate. Nell’ambito dell’AIG la forma più grave è rappresentata dalla AIG sistemica che, oltre all’artrite, presenta una importante alterazione dello stato generale con febbre elevata. L’AIG nel suo complesso colpisce un bambino su mille, mentre l’AIG sistemica è responsabile di circa il 15% di tutte le forme di AIG. E’ una malattia caratteristica del bambino ed è di osservazione occasionale nell’adulto dove è conosciuta con il nome di malattia di Still dell’adulto. Numerosi studi hanno mostrato che i meccanismi con cui si generano l’infiammazione ed il danno sono diversi da quelli che si osservano nelle altre forme di AIG. Infatti, mentre nelle altre forme, come anche nella forma più frequente di artrite cronica dell’adulto, il tumor necrosis factor (TNF), una molecola proinfiammatoria, ha un ruolo rilevante, nella AIG sistemica il ruolo principale è svolto da due altre molecole pronfiammatorie, la interleuchina-1 e l’interleuchina-6, capaci entrambe di indurre infiammazione articolare e febbre elevata. Canakinumab è un anticorpo monoclonale diretto contro interleuchina-1 e tocilizumab è un anticorpo monoclonale diretto contro il recettore solubile di interleuchina-6».

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