Regione Liguria, ospedale pediatrico Gianina Gaslini e Fondazione per la Lotta al Neuroblastoma uniti per combattere uno dei tumori solidi extracranici che più frequentemente colpiscono i bambini: è stato siglato giovedì il primo protocollo d’intesa triennale finalizzato a sostenere la ricerca medico scientifica per sconfiggere questa grave neoplasia dell’infanzia attraverso la realizzazione del “Progetto di coordinamento della ricerca clinica e sperimentale in Italia 2018-2020”, con il coordinamento di una Cabina di regia composta da rappresentanti dei tre soggetti firmatari.

La firma del protocollo segue la decisione, da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco, di riconoscere come “farmaco innovativo” una molecola oncologica esclusivamente pediatrica individuata grazie a uno studio internazionale firmato dal Gaslini e dalla Fondazione per la Lotta al Neuroblastoma.

«Dal 1979 l’Istituto Gaslini è il centro di riferimento nazionale per la diagnosi e cura del neuroblastoma – è stato il commento della vicepresidente e assessore alla Sanità di Regione Liguria, Sonia Viale - e da dicembre 2016 è Centro di riferimento riconosciuto da Regione Liguria. Per questo abbiamo creato una task force finalizzata a promuovere la cura di questa malattia, dando un respiro internazionale alla ricerca svolta presso il Gaslini e al progetto stesso».

Cos’è il neuroblastoma

Il neuroblastoma è il più frequente tumore solido extracranico pediatrico. La sua incidenza annua è di circa 10 casi per milione di bambini. Ogni anno in Italia si osservano 130-150 nuovi casi di malattia. Poco più della metà dei pazienti si presenta alla diagnosi con malattia metastatica, in cui non si supera il 40% delle guarigioni. Ulteriori sforzi devono quindi essere compiuti per comprendere meglio la biologia di questo tumore e individuare nuove strategie terapeutiche, sempre più personalizzate.

Premiata la ricerca del Gaslini

L’impegno dei ricercatori del Gaslini sulla cura e il trattamento del neuroblastoma è stato premiato recentemente con la scoperta di un anticorpo monoclonale (Qarziba Dinutuximab beta, anti GD2, cioè efficace contro una sostanza  presente sulla superficie delle cellule di Neuroblastoma), dichiarato farmaco innovativo oncologico acquistabile dalle farmacie ospedaliere, che sarà rimborsato in Italia per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio nei bambini sul fondo farmaci innovativi. 

«Si tratta di un successo che sentiamo nostro grazie al contributo di molti pazienti e delle loro famiglie - è stato il commento di Sara Costa, socia fondatrice della Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma - ma anche quello delle associazioni e in particolare della Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma, che ha finanziato lo studio internazionale fin dal principio, insieme ad altre charities europee, con  il supporto fondamentale dei clinici ricercatori del Gaslini che hanno lavorato per anni allo sviluppo di questo nuovo farmaco specifico per il neuroblastoma». 

«Non si tratta di un farmaco miracoloso - ha aggiunto Alberto Garaventa, direttore dell’UOC Oncologia dell’Istituto Gaslini - ma di un farmaco attivo in fase di malattia residua minima e che consente un miglioramento di circa il 10% delle percentuali di cura. Lo sviluppo di questo farmaco è il risultato di una intensa cooperazione europea fin dai primi anni 2000, a cui l’Italia ha partecipato attivamente con tutti i suoi centri di Oncologia Pediatrica ed in particolare con l’Istituto Giannina Gaslini, coordinatore italiano, in collaborazione con l’INT di Milano ed il Bambino Gesù di Roma»

«La molecola ha ricevuto la designazione di farmaco orfano sia negli Stati Uniti sia in Europa - ha concluso Garaventa - Si tratta dell’unica immunoterapia approvata in Europa per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio, e il riconoscimento di ‘farmaco innovativo’ dall’Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco) è assegnato per la prima volta a una molecola pediatrica oncologica».